新时代以来，幼有所育、学有所教、劳有所得、病有所医、老有所养、住有所居、弱有所扶……在以习近平同志为核心的党中央坚强领导下，我们一件接着一件办，一年接着一年干。我们取得的一切原创性思想、变革性实践、突破性进展、标志性成果，无不闪耀着一个光辉的起点——为了人民。
从1994年 FGFR3靶点被证实与ACH相关，到2021年Vosoritide获批上市，ACH患者等待了近30年，才迎来首款针对性治疗药物。而随着Infigratinib叩响上市的大门，以及身后一众迭代疗法的逼近，ACH精准治疗的新大门正加速开启。这也是罕见病从被行业忽略到逐渐被重视的真实缩影。
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Nature, Published online: 26 February 2026; doi:10.1038/d41586-026-00542-8